აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვების სამკურნალოდ VOXZOGO-ს („ვოსორიდიტის“) დაჩქარებული წესით დამტკიცების გადაწყვეტილება „ევროპის წამლის სააგენტომ“ (EMA) 2021 წელს აი, ასე განმარტა: „წამლის ევროპულმა სააგენტომ გადაწყვიტა, რომ „ვოსორიდიტის“ უპირატესობა აჭარბებს მის რისკებს და მისი გამოყენება დაშვებული უნდა იყოს ევროკავშირის ქვეყნებში“.
EMA-ს განმარტებითვე, VOXZOGO-ს ძირითადმა კვლევამ აჩვენა, რომ ამ პრეპარატის გამოყენება ეფექტურია აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვების ზრდის პროცესში, „მას შეუძლია გავლენა იქონიოს აქონდროპლაზიის მქონე ადამიანების საბოლოო სიმაღლეზე, რაც გაუმარტივებს მათ ყოველდღიურ ცხოვრებას. პრეპარატის გვერდითი მოვლენები მართვადია“, - ეს განმარტება დღესაც უცვლელად დევს EMA-ს ოფიციალურ საიტზე.
2021 წლის ნოემბერში კი, როდესაც აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) პრეპარატის დაჩქარებული წესით დამტკიცების საბოლოო გადაწყვეტილება მიიღო, უწყების მიერ გამოქვეყნებულ პრეს-რელიზს თან დაერთო ტერეზა კიჰოს, FDA-ის წამლის შეფასებისა და კვლევის ცენტრის ენდოკრინოლოგიის განყოფილების დირექტორის ციტატა:
„დღევანდელი გადაწყვეტილება აკმაყოფილებს აშშ-ში, 10 ათასზე მეტი ბავშვის საჭიროებას და ხაზს უსვამს FDA-ის მისწრაფებას, მხარი დაუჭიროს იშვიათი დაავადების სამკურნალო ახალი მეთოდების ხელმისაწვდომობას. ამ გადაწყვეტილებით, ბავშვებს, რომლებსაც პატარა სიმაღლე აქვთ აქონდროპლაზიის დიაგნოზის გამო, ეძლევათ საშუალება, უმკურნალონ სწორედ იმ მიზეზს, რამაც გამოიწვია მათი ზრდის შეფერხება“.
VOXZOGO („ვოსორიდიტი“), 1997 წელს, აშშ-ში დაფუძნებული გლობალური ფარმაცევტული კომპანიის BioMarin-ის მიერ შექმნილი პრეპარატია (ინექცია). ეს არის აქონდროპლაზიის სამკურნალო პირველი მედიკამენტი, რომელიც 2021 წელს, ორმა ავტორიტეტულმა ორგანიზაციამ, აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) და ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA), დაჩქარებული წესით დაამტიცა.
პრეპარატს ჯერ არ მიუღია ჯანმრთელობის მსოფლიო ორგანიზაციის ავტორიზაცია.
რა არის VOXZOGO და ვის სჭირდება ის?
პრეპარატი VOXZOGO, რომელიც უკვე 11 წელია (2012 წლის თებერვლიდან) გადის კლინიკური კვლევების პროცესს, აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების სამკურნალოდ გამოიყენება.
კლინიკური კვლევები (შვიდი კვლევა) მედიკამენტის უსაფრთხოებასა და ეფექტურობაზე წლების განმავლობაში მიმდინარეობდა მსოფლიოს რვა ქვეყნის ოცდაათამდე კლინიკაში, მათ შორის, ამერიკის რამდენიმე შტატში, ავსტრალიაში, გერმანიაში, ესპანეთში, საფრანგეთში, იაპონიაში, თურქეთსა და დიდ ბრიტანეთში. ამ კვლევებში, წლების განმავლობაში, ჯამში, აქონდროპლაზიის სინდრომის მქონე 250 ბავშვი მონაწილეობდა.
აქონდროპლაზია იშვიათი გენეტიკური დაავადებაა და ის მსოფლიოში დაახლოებით 20-30 ათასიდან ერთ ბავშვს უვლინდება. აქონდროპლაზიით დაავადებული ზრდასრული კაცის სიმაღლე დაახლოებით 132 სმ-ია, ქალის - 124 სმ.
ამ დიაგნოზის მქონე ადამიანების ძვლოვანი სტრუქტურა არაპროპორციულად ვითარდება, შეფერხებულია ბავშვის ზრდის პროცესში ხრტილის ძვლად გარდაქმნა, შენელებულია კიდურების ზრდა, რაც ხშირად სხვადასხვა სიმპტომის მიზეზი ხდება, მათ შორის, როგორიცაა სმენისა და სუნთქვის პრობლემები, წელის გამოხატული ლორდოზი (ხერხემლის გამრუდება), ფეხების ვარუსული გამრუდება, ჰიდროცეფალია, ხერხემლის არხის შევიწროება. აქონდროპლაზიის მქონე ადამიანებს აწუხებთ სხვადასხვა სახის ქრონიკული ტკივილი.
გამოკვლევების თანახმად, აქონდროპლაზიის სინდრომის მქონე ბავშვებში პრეპარატ VOXZOGO-ს გამოყენება რეკომენდებულია მხოლოდ იმ დრომდე, სანამ მათი ზრდის პროცესი შეჩერდება.
ეს ასაკი შეიძლება იყოს დაახლოებით 13-16 წლამდე. იშვიათად შემთხვევაში, 17 წლამდე. ძვლების ზრდის პროცესის დასრულების შემდეგ, პრეპარატის მიღება უნდა შეწყდეს.
მწარმოებელი კომპანიის თანახმად, რასაც 2021 წელს FDA და EMA-ც დაეთანხმნენ, პრეპარატს აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვებში ძვლების ზრდის სტიმულირება შეუძლია. ამ პროცესის ფონზე, მკვლევრები აცხადებენ, რომ პრეპარატი ბავშვებს ეხმარება მძიმე სიმპტომების შემსუბუქებაში და აძლევს მათ ხარისხიანი ცხოვრების შესაძლებლობას.
VOXZOGO-ს რანდომიზებულმა და ორმაგი ბრმა მეთოდით ჩატარებული კვლევის მესამე ფაზამ, რომელშიც 121, ხუთ წელს ზემოთ ბავშვი და მოზარდი მონაწილეობდა, აჩვენა, რომ ბავშვები, რომლებიც ერთი წლის განმავლობაში იღებდნენ „ვოსორიდიტს“, 1,57 სანტიმეტრით უფრო მაღლები გაიზარდნენ, ვიდრე კვლევაში ჩართული ის ბავშვები, რომლებსაც პლაცებო გაუკეთდათ.
პრეპარატის მიღებისას ძირითადად გამოვლინდა მსუბუქი ან საშუალო სიმძიმის გვერდითი მოვლენები. მათ შორის, ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენა იყო ინექციის ადგილის გაღიზიანება, გამონაყარი, გულისრევა, სისუსტე, მუცლის ტკივილი და სისხლის წნევის დაწევა. პრეპარატის მწარმოებელი კომპანიის რეკომენდაციის თანახმად, წნევის ვარდნის თავიდან ასაცილებლად, მნიშვნელოვანია, რომ პაციენტმა ინექციამდე ერთი საათით ადრე ჭამოს და მიიღოს სითხე.
პრეპარატის გვერდითი მოვლენების შესახებ გაფრთხილება მითითებულია მედიკამენტის მწარმოებელი კომპანიის ოფიციალურ გვერდზეც.
როგორ კეთდება ინექცია?
- VOXZOGO კეთდება ინექციის სახით, კანქვეშ, მედპერსონალის მიერ, რომელიც ზედმიწევნით უნდა ფლობდეს პრეპარატის მოხმარებისა და პაციენტის მოვლის წესებს.
- პრეპარატი კეთდება დღეში ერთხელ, ერთსა და იმავე დროს.
- VOXZOGO-ს დოზების განსაზღვრა დამოკიდებულია პაციენტის წონაზე.
- აუცილებელია, რომ პრეპარატის მიღების დაწყებამდე, ექიმს ჰქონდეს სრულყოფილი ინფორმაცია პაციენტის ჯანმრთელობის მდგომარეობის შესახებ. მათ შორის, ხომ არ აწუხებს პაციენტს გულ-სისხძარღვთა და თირკმლის პრობლემები.
- ამ დროისათვის, ინექციები კეთდება მხოლოდ კლინიკებში.
რომელი ქვეყნები გამოიყენებენ VOXZOGO-ს?
ავსტრალიამ VOXZOGO 2022 წლის ივლისში დაამტკიცა სამკურნალოდ 2 წლიდან ზევით აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვებისა და მოზარდებისთვის.
ასევე 2022 წლის ივნისში დაამტკიცა “ვოსორიდიტი” აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვების სამკურნალოდ იაპონიის ჯანდაცვისა და შრომის სამინისტომ. იაპონიაში არ არის განსაზღვრული პრეპარატის მიღებისას ბავშვების ასაკის ქვედა ზღვარი. ანუ, აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვებში პრეპარატის გამოყენება შესაძლებელია დაბადებისთანავე.
„ვოსორიდიტის“ ინექციებს 2 წლიდან აკეთებენ ბრაზილიაში.
“ვოსორიდიტი” დაშვებულია ამერიკის შეერთებულ შტატებში. პრეპარატის გამოყენება, ამ ეტაპზე, რეკომენდებულია ბავშვებში 5 წლიდან.
თუმცა, 2023 წლის მარტში, BioMarin-ის მიერ გავრცელებული განცხადების თანახმად, აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ მხარი დაუჭირა კომპანიის დამატებით მოთხოვნას „ვოსოროდიტის“ გამოყენების გაფართოების შესახებ, რაც გულისხმობს პრეპარატის მიღებას ხუთ წლამდე ასაკის ბავშვებშიც.
კომპანიის დამატებითი მოთხოვნის საფუძველი გახდა პრეპარატის რანდომიზებული, ორმაგი ბრმა მეთოდით ჩატარებული კვლევის მეორე ფაზის დადებითი შედეგები, რომელშიც მონაწილეობა მიიღეს ახალშობილებმა და ხუთ წლამდე ბავშვებმა.
პრეპარატის გამოყენების გაფართოების შესახებ გადაწყვეტილებას FDA 2023 წლის 21 ოქტომბრისთვის მიიღებს.
„ვოსორიდიტით“ მკურნალობა 2021 წლის 15 დეკემბრიდან ნებადართულია საფრანგეთში. პრეპარატი გამოიყენება 2 წელს ზემოთ პაციენტებში. მკურნალობა ფინანსდება როგორც სახელმწიფოს მიერ, ისე მისი დაფინანსება გათვალისწინებულია კერძო დაზღვევის მხრიდანაც.
2022 წლის სექტემბერში, ჩეხეთის რესპუბლიკის გენერალური სადაზღვევო კომპანიის (VZP) დირექტორის მოადგილემ, იან ბოდნარმა განაცხადა, რომ მომდევნო ერთი წლის განმავლობაში, სადაზღვევო კომპანია აანაზღაურებს აქონდროპლაზიით დაავადებული 36 ბავშვის მკურნალობის ხარჯებს, რომელთა ასაკიც ორი წლიდან ზევითაა:
„მოხარული ვარ, რომ ვიპოვეთ გზა, რათა პრეპარატი გავხადოთ ხელმისაწვდომი მცირეწლოვანი პაციენტებისთვის, რაც მათ მისცემს შანსს, გაიზარდონ უფრო მაღლები და უფრო მარტივად შეძლონ ყოველდღიურ ცხოვრებაში შექმნილ სირთულეებთან გამკლავება“.
2022 წლის ნოემბერში, ესპანეთის ჯანდაცვის სამინისტრომ და სახელმწიფო ორგანომ, წამლების ფასების კომისიამ, რომელიც ასევე პასუხისმგებელია „ვოსორიდიტით“ მკურნალობის დამტკიცების გადაწყვეტილებაზე, განაცხადა, რომ თანახმაა დააფინანსოს აქონდროპლაზიის მკურნალობის ინოვაციური მეთოდი.
რა ღირს VOXZOGO და რა თანხაა საჭირო საქართველოში მცხოვრები პაციენტების სამკურნალოდ?
VOXZOGO ძვირადღირებული პრეპარატია. მედიკამენტის მწარმოებელი კომპანიის მიერ დადგენილი ფასის თანახმად, პრეპარატის წლიური დოზა ერთი ბავშვის სამკურნალოდ დაახლოებით 240 ათასი დოლარი ჯდება, რიგ შემთხვევებში, მეტიც.
BioMarin-ის ოფიციალურ ვებსაიტზე მითითებულია, რომ კონკრეტული კრიტერიუმების დაკმაყოფილების შემდეგ, ფარმაცევტული კომპანია გამოთქვამს მზაობას გარკვეულ ფასდაკლებაზეც. გარდა ამისა, კომპანიას აქვს თანადაფინანსების პროგრამაც.
დღევანდელი მდგომარეობით, საქართველოში აქონდროპლაზიით დაავადებული მხოლოდ ის 12 პაციენტი ცხოვრობს, რომლებიც მშობლების მტკიცებით, აკმაყოფილებენ „ვოსორიდიტის“ მიღების კრიტერიუმებს. ანუ, მათი ზრდა ჯერ არ შეჩერებულა და პრეპარატის მიღების შემთხვევაში, შესაძლოა, ბავშვებს ჰქონდეთ სიმაღლეში ზრდისა და შედეგად, ხარისხიანი ცხოვრების შანსი.
შესაბამისად, იმ შემთხვევაში, თუკი საქართველოს ხელისუფლება გადაწყვეტს პრეპარატის შეძენას, ამ 12 პაციენტის მკურნალობა ბიუჯეტს წელიწადში დაახლოებით 2 მილიონ 900 ათასი დოლარი დაუჯდება, რაც 7 მილიონ ლარზე ცოტა მეტია.
რას ამბობს სახელმწიფო?
16 თვეზე მეტია აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების მშობლები ხელისუფლებას შვილების ფიზიკური განვითარებისთვის მნიშვნელოვანი პრეპარატის შეძენას სთხოვენ. თვეების განმავლობაში აქციები იმართება როგორც მთავრობის კანცელარიასთან, ისე ჯანდაცვის სამინისტროსთან, თუმცა, უშედეგოდ.
უკანასკნელი ცხრა დღეა დედები რკინის შავი ღობით გარშემორტყმულ მთავრობის კანცელარიასთან ათენებენ ღამეებს და პრემიერ-მინისტრთან შეხვედრას ითხოვენ.
მათ თხოვნას ამ დრომდე არ მოჰყოლია შედეგი. პრემიერ-მინისტრმა, 24 აპრილს გამართულ მთავრობის სხდომაზე აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების მშობლებს მიმართა და მოუწოდა „ნუ გამოაყენებინებენ თავს [უპასუხისმგებლო პოლიტიკოსებს] და ნუ მიიღებენ ამ პოლიტიკურ კამპანიაში მონაწილეობას, ნებსით თუ უნებლიეთ“...
რაც შეეხება ჯანდაცვის სამინისტროს, მას აქონდროპლაზიით დაავადებული მშობლებისთვის თვეებია ერთი პასუხი აქვს. მინისტრის მოადგილე, თამარ გაბუნია აცხადებს, რომ მედიკამენტთან დაკავშირებით „მნიშვნელოვანია, არსებობდეს მეტი საერთაშორისო მონაცემი, მტკიცებულება, ექსპერტების მოსაზრებები, გაიდლაინები, თუ რამდენად ეფექტურია მედიკამენტი, როგორ მოხდეს მისი დანერგვა უსაფრთხოდ, ბავშვებისთვის საუკეთესო ფორმატში და შემდეგ უკვე სამინისტრო მზად არის დაიწყოს შესყიდვის პროცედურები“.
დაახლოებით სამი კვირის წინ, მშობლების პროტესტის პარალელურად, სამინისტროს ინიციატივით შეიქმნა იშვიათი დაავადებების მართვის საბჭო. თუმცა, როგორც ირკვევა, საბჭოს ფუნქციას არ წარმოადგენს საქართველოში აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტის შემოტანის შესახებ რეკომენდაციის გაცემა.
საბჭო, ამ ეტაპზე, მუშაობს „აქონდროპლაზიის დიაგნოსტიკისა და მართვის ეროვნულ პროტოკოლზე“. პროტოკოლზე მუშაობა მაისის ბოლომდე უნდა დასრულდეს. პროტოკოლმა უნდა უზრუნველყოს აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების თანმდევი დაავადებების დიაგნოსტირება და მკურნალობა როგორც საქართველოში, ისე საზღვარგარეთ. გაწეული ხარჯები კი სრულად უნდა დააფინანსოს სახელმწიფომ.
ამის პარალელურად, ჯანდაცვის სამინისტრო აცხადებს, რომ აწარმოებს მოლაპარაკებებს VOXZOGO-ს მწარმოებელ კომპანიასთან, თუმცა, რა ტიპის მოლაპარაკებებზეა ლაპარაკი, ამის თაობაზე დეტალები არ საჯაროვდება. რადიო თავისუფლების ინფორმაციით, შესაძლოა, მოლაპარაკებები მიმდინარეობდეს მედიკამენტის ფასთან დაკავშირებით.
რა მოხდება, თუკი სახელმწიფო გადაწყვეტს მედიკამენტის შეძენას?
თუკი სახელმწიფო დააკმაყოფილებს აქონდროპლაციის სინდრომის მქონე ბავშვების მშობლების მოთხოვნას და მედიკამენტის შეძენას გადაწყვეტს, ნიშნავს თუ არა ეს, რომ მედიკამენტი ქვეყანაში დროულად, უახლოეს პერიოდში შემოვა?
აქვს თუ არა მედიკამენტის მწარმოებელ კომპანიას კონკრეტული მოთხოვნები და კრიტერიუმები, რაც ქვეყანამ VOXZOGO-ს ადმინისტრირებისთვის უნდა დააკმაყოფილოს? - მაგალითად, მედიკამენტის გამოყენებისათვის აუცილებელი გაიდლაინი, ინფრასტრუქტურა, სპეციალური ცოდნით აღჭურვილი მედპერსონალი და ა.შ.?
მედიკამენტის მოთხოვნიდან რა ვადებშია შესაძლებელი „ვოსორიდიტის“ ქვეყანაში შემოტანა?
რადიო თავისუფლება ამ კითხვებზე პასუხს მედიკამენტის მწარმოებელი კომპანიისგან ელის.
