მიხეილ სარჯველაძემ სამინისტროში 21 აპრილს გამართულ ბრიფინგზე განაცხადა, რომ არსებობს კითხვები მოთხოვნილი მედიკამენტების „უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის“ მიმართულებით.
„ასეთი მედიკამენტი არ არსებობს“
„მოთხოვნა წამოყენებულია წამლებზე, რომელთა ფუნქციაც არის არა სიცოცხლის გადარჩენა, არა განკურნება, არც სიცოცხლის გახანგრძლივება“, - განაცხადა სარჯველაძემ და დასძინა:
„დიუშენის განკურნებაზე პრეტენზიის მქონე მედიკამენტი დღეს მსოფლიოში არ არსებობს“, - თქვა მან, შემდეგ კი განაცხადა: „ასეთი მედიკამენტების გამოჩენას ყველა ველოდებით და ვგულშემატკივრობთ“.
„ამ მედიკამენტების ფუნქცია არის მხოლოდ ის - ოღონდ კითხვის ნიშნებით - რომ გადაავადოს ეტლის საჭიროება ერთი წლიდან სამ წლამდე ვადით. ესეც მნიშვნელოვანი შედეგი იქნებოდა, რომ არ არსებობდეს კითხვები მისი ეფექტიანობის შესახებ“, - თქვა სარჯველაძემ.
მას კონკრეტული მედიკამენტები არ დაუსახელებია, თუმცა თქვა, რომ ერთ-ერთი მედიკამენტი სახელმწიფოს შარშან რომ შეესყიდა, ერთი პაციენტისთვის დაუჯდებოდა 3,2 მილიონი აშშ დოლარი:
- „დაახლოებით ორი თვის შემდეგ კი ევროპის წამლის მარეგულირებელი (EMA) მტკიცე უარს იტყოდა ამ მედიკამენტისთვის ავტორიზაციის მიღებაზე“;
- „მედიკამენტის გამოყენება უკავშირდება ღვიძლის მძიმე დაზიანებისა და ღვიძლის მწვავე უკმარისობის განვითარების, მათ შორის, ფატალური შედეგის დადგომის რისკს“, - თქვა სარჯველაძემ.
- მედიკამენტების სხვა ჯგუფზე, - ისე, რომ არც ისინი არ დაუსახელებია, - თქვა, რომ მართალია, მათ აქვთ FDA-ის (აშშ-ის მარეგულირებლის) ავტორიზაცია, მაგრამ „მათგან არც ერთს დღეისთვის არ აქვს EMA-ს ავტორიზაცია“.
„გაუფართოვდებათ მომსახურება“
მიხეილ სარჯველაძის თქმითვე, ერთ-ერთ ბოლო შეხვედრაზე პაციენტების მშობლებმა წაუყენეს ულტიმატუმი: „ან წამალი, ან არაფერი“, თუმცა, მინისტრის თქმით, ამის მიუხედავად, სამინისტრო აგრძელებს პაციენტთა ნაწილთან მუშაობას და მათ დახმარებას.
მისივე განცხადებით, მომზადებულია ცვლილებების პროექტი, რომლის თანახმადაც, ზოგიერთი იშვიათი დაავადების მქონე პაციენტებს, მათ შორის DMD-ის მქონე პაციენტებს, „გაუფართოვდებათ ამბულატორიული, სტაციონარული და კვლევითი მომსახურება“.
სარჯველაძემ დღეს ასევე თქვა, რომ ეტლის საჭიროების გადავადებისთვის „და უფრო მეტიც, სიცოცხლის მოსალოდნელი ხანგრძლივობის გასაზრდელად“, „დადასტურებულად დადებითი ფუნქცია“ აქვს „კორტიკოსტეროიდებს“.
„კორტიკოსტეროიდები უკვე გათვალისწინებულია სახელმწიფო პროგრამით, ევროპის წამყვანი სახელმწიფოების მსგავსად, სრულად ფინანსდება და მის უსაფრთხოებასთან და ეფექტურობასთან დაკავშირებით არ არსებობს კითხვის ნიშნები“, - თქვა მიხეილ სარჯველაძემ.
- დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია (DMD) არის იშვიათი გენეტიკური დაავადება;
- ის ადრეულ ასაკში იწვევს კუნთების განლევას, ეტლზე მიჯაჭვულობასა და ფატალურ შედეგს.
- საინიციატივო ჯგუფის ცნობით, საქართველოში 100-მდე ბავშვია ამ დიაგნოზით რეგისტრირებული.
- მშობლების თქმით, უკვე არსებობს არაერთი მედიკამენტი, რომლებიც აშშ-სა და ევროპაშია რეგისტრირებული. ისინი მათ შემოტანას ითხოვენ.
- ბოლო პერიოდში არაერთი აქცია გაიმართა DMD-ით დაავადებული ბავშვების მხარდასაჭერად.
- ორშაბათიდან, 20 აპრილიდან, პაციენტების მშობლებმა მთავრობის ადმინისტრაციასთან უწყვეტი პროტესტი დაიწყეს.
დიუშენის სინდრომის მქონე ერთ-ერთი ბავშვის მშობელმა, მარიამ დიაკონიძემ, რადიო თავისუფლებას უთხრა, რომ ძირფესვიანად სწავლობენ ყველა შედეგს, რომლებიც ამა თუ იმ წამალმა ამა თუ იმ ქვეყანაში მოიტანა.
მისი თქმით, მშობლებმა იციან რისკების შესახებაც, თუმცა ასევე გვითხრა:
„როდესაც სიკვდილ-სიცოცხლის საკითხია - არ იცი, ხვალ გაივლის თუ არა შენი შვილი და ზეგ იქნება თუ არა ცოცხალი - რისკები და უკუჩვენებები აღარ განიხილება“.
მისივე თქმით, საფრანგეთის სახელმწიფო - სადაც ამჟამად შვილთან ერთად იმყოფება, - თავის მოქალაქეებს გარკვეული მედიკამენტებით [Givinostat, Vamorolone] მკურნალობს და პაციენტების მდგომარეობას ექიმების მულტიდისციპლინური გუნდი მართავს.
თუმცა ამ პროგრამაში მისი ვაჟი არ მოხვედრილა, რადგან ძვირადღირებული სერვისი ჯერჯერობით ხელმიუწვდომელია ემიგრანტებისთვის, რომლებსაც ბინადრობის ნებართვა არა აქვთ.
გაცილებით შეზღუდულია მკურნალობის შესაძლებლობები საქართველოში.
რადიო თავისუფლება 4 მარტს იუწყებოდა, რომ:
- უკანასკნელ წლებში, აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალოდ რამდენიმე ახალი პრეპარატი დაამტკიცა. ეს მედიკამენტები ძირითადად გენეტიკურ ან მუტაციაზე მიზანმიმართულ თერაპიას მოიცავს.
- მათ შორის, სპეციალისტთა ნაწილი „მთავარ გარღვევას“ უწოდებს Elevidys-ს. ეს არის ერთ-ერთი მედიკამენტი [თერაპია], რომლის საქართველოში შემოტანასაც ითხოვენ მშობლები.
- Elevidys-ი პირველი, ფართოდ დამტკიცებული გენური თერაპიაა, რომელმაც შესაძლოა დაავადების მიმდინარეობა მნიშვნელოვნად შეცვალოს, თუმცა სრულ განკურნებამდე მედიცინა ჯერ არ მისულა.
- კიდევ ერთი თანამედროვე პრეპარატი, რომელიც FDA-მ 2024 წელს დაამტკიცა და ასევე 2025 წლის ივნისიდან სპეციალური პირობებითაა ხელმისაწვდომი ევროპის ქვეყნებშიც, არის ე.წ. დამხმარე პრეპარატი Givinostat-ი, რომლის საქართველოში შემოტანასაც ითხოვენ დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვების მშობლები.
- მშობლები ითხოვენ Exon-skipping-ის შემოტანასაც. დღეს უკვე არსებობს Exon-skipping-ის ტიპის რამდენიმე დამტკიცებული პრეპარატი. მათი უმეტესობა დამტკიცებულია აშშ-ში. თუმცა იყენებენ ევროპის ქვეყნებშიც.
ფორუმი