ეს იმას ნიშნავს, რომ დიდი ბრიტანეთის სახელმწიფო მოქალაქეებს Givinostat-ით მკურნალობას დაუფინანსებს.
Givinostat-ი კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტებისათვის განკუთვნილი ერთ-ერთი თანამედროვე პრეპარატია, რომელიც FDA-მ 2024 წელს დაამტკიცა და ასევე 2025 წლის ივნისიდან სპეციალური პირობებითაა ხელმისაწვდომი ევროპის ქვეყნებშიც.
Givinostat-ი (Duvyzat) არ კურნავს დიუშენის კუნთოვან დისტროფიას, თუმცა, კვლევების შედეგებისა და ნევროლოგების თქმით, შეუძლია შეანელოს კუნთოვანი ქსოვილის განადგურება და შესაბამისად - დაავადების პროგრესი. კლინიკური მონაცემებით, პაციენტებს, რომლებიც იღებენ givinostat-ს, უფრო დიდხანს უნარჩუნდებათ მოძრაობის უნარები, ანუ, მაგალითად, სიარული, ხელების მოძრაობა, კიბეზე ასვლა, სკამიდან წამოდგომა. მედიკამენტს ნიშნავენ 6 წლიდან, იმ დროს, როდესაც ბავშვებს ჯერ კიდევ შეუძლიათ სიარული ან დგომა, დახმარებით ან მის გარეშე.
„ძალიან ახლო მანძილზეც კი ხელში აყვანას მთხოვდა“
სამი წელია, დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე 8 წლის ბაჩუკი სვანაძე იტალიაში, რომში, ოჯახთან ერთად ცხოვრობს.
ბაჩუკის მშობლებმა საზღვარგარეთ წასვლა სწორედ შვილის სამკურნალოდ გადაწყვიტეს. ბინადრობის უფლების მოპოვებასთან დაკავშირებული სირთულეების გადალახვის შემდეგ, ოჯახმა შვილისთვის სახელმწიფო სამედიცინო ბარათის (Tessera Sanitaria) მოპოვებაც მოახერხა, რამაც ბაჩუკის გზა გაუხსნა, რომ იტალიის საჯარო ჯანდაცვის სისტემის ბენეფიციარი გამხდარიყო.
ხუთი თვე ხდება, რაც ბავშვთა ნევროლოგებმა მისი მკურნალობის პროცესში Givinostat-ი ჩართეს.
თეონა ფერაძეს, ბაჩუკის დედას, რადიო თავისუფლება იტალიაში დაუკავშირდა. ის გვიყვება, რომ პრეპარატის მიღებამდე მშობლებმა ხელი მოაწერეს ინფორმირებულ თანხმობას პროგრამაში ჩართვის შესახებ, გაიარეს კონსულტაცია და სრულად გამოიკვლიეს ბავშვი, რის შემდეგაც გადაწყდა პრეპარატით მკურნალობის დაწყება.
პრეპარატის მიღების შემდეგ ბაჩუკის თრომბოციტები დაუვარდა, თუმცა ექიმები წინასწარ იყვნენ მზად მედიკამენტის ამ გვერდითი მოვლენისთვის და პრობლემა მალევე მოაგვარეს.
„ჩემი შვილის მდგომარეობა უკვე იმ ეტაპზე იყო მისული, რომ სიარულისას ძალიან მალე იღლებოდა. დღეს ბავშვი იმაზე უფრო დიდ მანძილზე დადის, ვიდრე მანამდე და აღარ მეუბნება დავიღალეო, როცა ძალიან ახლო მანძილზეც კი ხელში აყვანას მთხოვდა. სირბილზეც ვატყობ, მისი ფეხების მოძრაობა გაუმჯობესებულია.
თავიდან თრომბოციტების ვარდნა ჰქონდა...სხვა არანაირი გვერდითი მოვლენა არ ჰქონია. როდესაც პრეპარატის მიღება დაიწყო, პირველი სამი თვის განმავლობაში კვირაში ერთხელ, შემდეგ ორ კვირაში ერთხელ უღებდნენ ანალიზებს. ახლა უკვე, მაგალითად, ივლისის ბოლომდე არც ანალიზი გვაქვს დანიშნული და არც რაიმე სხვა კონტროლი“, - გვეუბნება თეონა ფერაძე.
როგორ ეხმაურება ჯანდაცვის მინისტრი დიდი ბრიტანეთის გადაწყვეტილებას?
მიუხედავად იმისა, რომ 29 აპრილს პარლამენტში მიწვეულმა ჯანდაცვის მინისტრმა, მიხეილ სარჯველაძემ, Givinostat-ს „ყველაზე უფრო იმედისმომცემი“ პრეპარატი უწოდა, დიდი ბრიტანეთის გადაწყვეტილების შემდეგ, 9 მაისს, ჯანდაცვის სამინისტრომ მინისტრის სახელით მორიგი განცხადება გაავრცელა, რომელშიც მიხეილ სარჯველაძე, როგორც სხვა, წინა საჯარო გამოსვლებშიც, კიდევ ერთხელ უსვამს ხაზს, რომ ამ პრეპარატთან დაკავშირებით მეტი „დაკვირვებაა“ საჭირო. მას მაგალითად მოჰყავს შვედეთი, რომელიც, მისი თქმით, ბრიტანეთის გადაწყვეტილების მიუხედავად, ჯერ ისევ იკვლევს და აკვირდება როგორც ამ პრეპარატს, ისე ქართველი მშობლების მოთხოვნილ კიდევ ერთ მედიკამენტს, Vamorolon-ს:
„შვედეთი, რომელსაც უზარმაზარი კვლევითი შესაძლებლობები აქვს, აცხადებს, რომ აკვირდება, რამდენად უკეთეს შედეგს იძლევა ვამოროლონი იმ კორტიკოსტეროიდთან შედარებით, რომელსაც თავადაც იყენებს. იგივე პრეპარატი გამოიყენება საქართველოშიც. ისინი არ ჩქარობენ და ფიქრობენ, ღირს თუ არა დეფლაზაკორტის ვამოროლონით ჩანაცვლება. ანალოგიური მიდგომაა ჯივინოსტატთან დაკავშირებითაც.
საფრანგეთმა კი ამ პრეპარატზე უარყოფითი გადაწყვეტილება მიიღო, რადგან საუბარია მძიმე გვერდით მოვლენებზე. ამიტომ, ამ ყველაფერს სჭირდება ზედმიწევნით ზუსტი, აკურატული და მხოლოდ პროფესიულ საფუძველზე მიღებული გადაწყვეტილებები“, - განაცხადა მიხეილ სარჯველაძემ.
ამ დროისთვის, კლინიკური კვლევებისა და რეგულატორული შეფასებების მიხედვით, Givinostat-ის გამოყენებასთან პირდაპირ დაკავშირებული გარდაცვალების შემთხვევები მკაფიოდ დადასტურებული არ არის. 2025 წლის მდგომარეობით, დაფიქსირდა გარდაცვალების 3 ფაქტი იმ პაციენტებში, რომლებიც იღებდნენ Givinostat-ს. შემთხვევები დაფიქსირდა ამერიკაში, გერმანიასა და ჰოლანდიაში. სწორედ ამ შემთხვევებს სწავლობდა დიდი ბრიტანეთის სახელმწიფო რეგულატორი (MHRA), თუმცა, ამ ეტაპზე, პრეპარატთან პირდაპირი მიზეზობრივი კავშირი დადგენილი არ არის, რაც იმითაც დასტურდება, რომ 2026 წლის 8 მაისს, ბრიტანეთის „ჯანმრთელობისა და მზრუნველობის ეროვნულმა ინსტიტუტმა“ (NICE) Givinostat-ის სახელმწიფო ჯანდაცვის სისტემაში ჩართვის გადაწყვეტილება მიიღო და გაფორმდა ხელშეკრულება პრეპარატის მწარმოებელ კომპანიასთან. შეთანხმების შედეგად, პრეპარატი ხელმისაწვდომი გახდება ინგლისში 530-მდე პაციენტისათვის.
ჯანდაცვის სამინისტროს მიერ 9 მაისს გავრცელებული განცხადების თანახმად, უწყება "სამედიცინო უნივერსიტეტთან თანამშრომლობით, მსოფლიოს სხვადასხვა წამყვანი სპეციალისტებისგან მედიკამენტებთან დაკავშირებით ინფორმაციას აგროვებენ".
რომელი ქვეყნების სპეციალისტებთან და რომელი მედიკამენტების შესახებ, ეს ინფორმაცია ჯანდაცვის სამინისტროს თავის განცხადებაში არ დაუკონკრეტებია.
რადიო თავისუფლება დაუკავშირდა თბილისის სახელმწიფო სამედიცინო უნივერსიტეტის რექტორს, პროფესორ ირაკლი ნატროშვილს, რომელმაც გვითხრა, რომ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის თანამედროვე მედიკამენტების, მკურნალობის მეთოდების შესახებ, ბოლო ორი კვირის განმავლობაში, მათ ინფორმაცია მიიღეს ოთხი ქვეყნის - გერმანიის, დანიის, შვედეთისა და დიდი ბრიტანეთის - სპეციალისტებისგან.
ირაკლი ნატროშვილის თქმით, ისინი ესაუბრნენ იმ სპეციალისტებს, რომლებიც დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მართვაში არიან ჩართული. მათ შორის იყვნენ:
- ულრიკე შხარა შმიდტი - ესსენის უნივერსიტეტის პროფესორი და ევროპის ნერვ-კუნთოვანი დაავადებების ქსელის საგანმანათლებლო ბორდის წევრი:
- თომას სეჯერსენი - სტოკჰოლმში, კაროლინსკას უნივერსიტეტის პროფესორი, ნერვ-კუნთოვანი დაავადებების ექსპერტი;
- ალასდაირ პარკერი - კემბრიჯის საუნივერსიტეტო კლინიკის ნევროლოგიის დეპარტამენტის პროფესორი;
- ალფრედ პეტერ ბორნი - კოპენჰაგენის საუნივერსიტეტო კლინიკის კონსულტანტი, ბავშვთა ნევროლოგი.
"ჩვენ მივმართეთ სხვადასხვა ქვეყნის სამედიცინო უნივერსიტეტებს, რათა შეგვეგროვებინა ინფორმაცია ამ მედიკამენტებთან დაკავშირებით. ეს იყო ინფორმაციის გაზიარება.
საქმე იმაშია, რომ ყველა ქვეყანაში არის აბსოლუტურად, დიამეტრალურად განსხვავებული მიდგომა. ამიტომ ასე, ერთი რეზიუმეს გამოტანა ამ კომუნიკაციით ძალიან რთულია, რადგან ყველა ქვეყანას თავისი მიდგომა აქვს. მაგალითად, დანიაში, ამ ეტაპზე, დეფლაზაკორტის მეტს არაფერს იყენებენ და მსჯელობენ Givinostat-ის შესახებ. რადიკალური განსხვავებაა იმ ოთხივე ქვეყანას შორის, რომელიც მე ჩამოვთვალე.
ჩვენ ეს ინფორმაცია მივაწოდეთ ჯანდაცვის სამინისტროს და დანარჩენი უკვე... ჩვენ არ ვართ გადაწყვეტილების მიმღები ორგანიზაცია", - ეუბნება რადიო თავისუფლებას ირაკლი ნატროშვილი.
რატომ არ არის რელევანტური შვედეთის მაგალითი საქართველოსთვის? - რას ფიქრობს ექსპერტი
თინიკო ტურძილაძე, საერთაშორისო ექსპერტი ფარმაცევტული პოლიტიკისა და ფარმაკოეკონომიკის საკითხებში, ამბობს, რომ Givinostat-ს ევროკავშირში აქვს ცენტრალიზებული, პირობითი, მარკეტინგული ავტორიზაცია, რაც იმას ნიშნავს, რომ EMA-ს შეფასების საფუძველზე, პრეპარატის ხარისხი, უსაფრთხოება და ეფექტურობა შეფასდა დადებითად, ხოლო ავტორიზაციისთვის სარგებელი-რისკის თანაფარდობა დადებითად იქნა მიჩნეული.
რაც შეეხება შვედეთს, რომლის მაგალითიც მოჰყავს მინისტრს და მიუთითებს, რომ ეს ქვეყანა ჯერ კიდევ სწავლობს პრეპარატს, თინიკო ტურძილაძის თქმით, შვედეთი განიხილავს არა წამლის უსაფრთხოებას, არამედ მსჯელობს, უნდა დაფინანსდეს თუ არა პრეპარატი სახელმწიფო სუბსიდირების სისტემიდან.
„ამ საკითხს შვედეთში განიხილავს TLV - Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, ანუ შვედეთის სტომატოლოგიური და ფარმაცევტული სარგებლის სააგენტო. TLV-ის ფუნქციაა, შეაფასოს, რამდენად გამართლებულია ავტორიზებული მედიკამენტის სახელმწიფო დაფინანსება შვედეთის ჯანდაცვის სისტემის, მედიკამენტის ფასის, ხარჯ-ეფექტურობის, პაციენტთა რაოდენობის და ბიუჯეტზე გავლენის გათვალისწინებით...
ოფიციალურად, TLV-ის გადაწყვეტილების მაქსიმალური ვადა არის 180 დღე სრული განაცხადის მიღებიდან. პრაქტიკაში, განსაკუთრებით იშვიათი დაავადებების ძვირადღირებულ და ინოვაციურ თერაპიებზე პროცესი შეიძლება გახანგრძლივდეს, თუ საჭიროა დამატებითი მონაცემები, ეკონომიკური მოდელის დაზუსტება ან ფასსა და პირობებზე შეთანხმება“, - ამბობს თინიკო ტურძილაძე.
სწორედ ამიტომ, მას მიაჩნია, რომ შვედეთის ან ზოგადად სხვა ქვეყნების საბოლოო გადაწყვეტილებების მოლოდინი „არ ღირს“ და ამას ასე ხსნის:
„სხვა ქვეყნების დასკვნები გამომდინარეობს მათი ჯანდაცვის სისტემებიდან, მათთვის შეთავაზებული ფასებიდან, მათი ბიუჯეტიდან, კლინიკური პრაქტიკიდან და პრიორიტეტიზაციის წესებიდან, ეს ჩვენი ვერსია ვერ იქნება...
საქართველოსთვის სწორი გზა არის პროცესის დროულად დაწყება: პრეპარატის სრული დოსიეთი, მაგრამ დაჩქარებულად რეგისტრაცია, კომპანიისგან სუბსიდირების დოსიეს მოთხოვნა, ფარმაკოეკონომიკური შეფასების დაწყება, პაციენტთა რეალური რაოდენობის განსაზღვრა, ბიუჯეტზე გავლენის დათვლა და კომპანიასთან ფასისა და დაფინანსების შესაძლო პირობებზე მოლაპარაკება.
ლოდინი დაკარგული დროა. შეფასებას ისედაც სჭირდება დრო, ამიტომ პროცესი უმჯობესია დროულად დაიწყოს და განხორციელდეს სტრუქტურირებულად, გამჭვირვალედ და მტკიცებულებაზე დაყრდნობით“, - მიაჩნია თინიკო ტურძილაძეს.
Givinostat-ის ფასი კონფიდენციალურია. სხვადასხვა მონაცემით, აშშ-ში მკურნალობა თვეში დაახლოებით 25-30 ათასი დოლარი ჯდება. ევროპაში პრეპარატის წლიური ღირებულება 200 ათასიდან 300 ათას ევრომდე მერყეობს.
„ჩვენ გვაქვს კომუნიკაცია კომპანიასთან, მაგრამ მათ გვითხრეს, რომ მთავრობამ უნდა გამოიჩინოს ინიციატივა“
თაკო გოგალაძე, დიუშენის სინდრომის მქონე ბიჭის დედა და ორგანიზაციის, „ერთად ვებრძოლოთ დიუშენის კუნთოვან დისტროფიას“ თანადამფუძნებელი, Givinostat-ის მწარმოებელი იტალიური ფარმაცევტული კომპანიის, Italfarmaco-ს წარმომადგენელს, სამანტა პარკერს, რომელიც იშვიათი დაავადებების მიმართულებით პაციენტთა ადვოკატირებისა და კომუნიკაციის ხელმძღვანელია, პირველად გასულ წელს, მადრიდში გამართულ საერთაშორისო კონფერენციაზე შეხვდა.
პირველი ინფორმაცია საქართველოში დიუშენის სინდრომის მქონე პაციენტების მკურნალობისა და ახალი თაობის მედიკამენტის, Givinostat-ის შესახებ, ერთმანეთთან სწორედ მაშინ გაცვალეს.
2026 წლის თებერვალში, თაკო გოგალაძე და სამანტა პარკერი ერთმანეთს ამჯერად რომში გამართულ კონფერენციაზე შეხვდნენ. თაკო გოგალაძემ მას, როგორც წამლის მწარმოებელი კომპანიის წარმომადგენელს, საქართველოს ხელისუფლებასთან დაკავშირება სთხოვა:
„მან მომცა საკონტაქტო ინფორმაცია და მითხრა, რომ ასეთ შემთხვევაში ინტერესი ხელისუფლებამ უნდა გამოხატოს და ისინი უნდა დაუკავშირდნენ კომპანიას, რადგან წამლის მწარმოებელი კომპანიის მხრიდან ინტერესის გამოჩენა, შესაძლოა, არასწორად იყოს აღქმული. მან დამიდასტურა, რომ მზად არიან, საქართველოსთან ყველანაირ პირობებსა და მოლაპარაკებაზე წამოვიდნენ, თუკი ქვეყანა ინტერესს გამოთქვამს“, - ეუბნება რადიო თავისუფლებას თაკო გოგალაძე.
მისი თქმით, მიუხედავად იმისა, რომ ეს ინფორმაცია ჯანდაცვის სამინისტროს მიაწოდა, მათ უარი თქვეს კომპანიასთან კომუნიკაციაზე:
„აბსოლუტურად ყველა საჭირო დოკუმენტაცია გაგვიზიარა კომპანიამ ამ პრეპარატთან დაკავშირებით. ჯანდაცვის სამინისტროში მორიგ შეხვედრაზე, რომელსაც მინისტრიც ესწრებოდა, კომპანიის წარმომადგენლის პირადი მეილიც მივაწოდე მათ და უკან მომიბრუნეს, ჩვენ არ მივწერთ, თვითონ მოგვწერონო. მათივე ბლოკნოტი გამოვართვი, აქ ჩაგიწერთ მეილს-მეთქი და არა, ჩვენ არ მივწერთო.
შანსებს ვკარგავთ, სანამ ჯერ კიდევ დადიან ბავშვები... ეტლიანებისთვის კი ეს პრეპარატი ამერიკამ ხელის ფუნქციის შესანარჩუნებლად დაუშვა. არანაირ პრობლემას არ წარმოადგენს, რომ მინიმუმ მოლაპარაკებები დაიწყონ. ჩვენნაირ ქვეყანას შესაძლოა გაცილებით დაბალ ფასშიც მისცენ წამალი, მაგრამ ხომ უნდა დაიწყონ კომუნიკაცია. რა შუაშია შვედეთი, როცა ფატალურია დაავადება და რისკები ძალიან მაღალია“, - ამბობს დიუშენის სინდრომის მქონე ანდრიას დედა. ანდრია 11 მაისს 9 წლის გახდა. მას უკვე უჭირს დამოუკიდებლად გადაადგილება.
„შვილის დაბადების დღის მეშინია, იმიტომ რომ ვიცი, კიდევ ერთი წლით ვუახლოვდებით დაავადების უპირობო გართულებას“, - უთხრა რადიო თავისუფლებას თაკო გოგალაძემ ჯერ კიდევ სამი თვის წინ, როდესაც დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვების მშობლები პირველად შეიკრიბნენ მთავრობის ადმინისტრაციასთან ქვეყანაში ახალი თაობის მედიკამენტების შემოტანის მოთხოვნით.
20 დღეზე მეტია, ამავე მოთხოვნით, ისინი მთავრობის კანცელარიასთან, ღია ცის ქვეშ, ღამეებს ათენებენ, რადგან შსს მათ შენობის მიმდებარედ არსებულ სკვერში კარვებისა და რბილი ბალიშების, ე.წ. პუფების შეტანის უფლებას არ აძლევს.
რადიო თავისუფლებამ კითხვებით მიმართა Givinostat-ის მწარმოებელ კომპანიას, Italfarmaco-ს. პასუხის მიღების შემთხვევაში, ის ამავე სტატიაში აისახება.
Vamorolone, Givinostat-ი, Exon-skipping-ი და Elevidys-ი, ეს ის პრეპარატები/თერაპიებია (აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტოსა (FDA) და ევროპის წამლის სააგენტოს (EMA) მიერ ავტორიზებული), რომელთა საქართველოში შემოტანასაც წელიწად-ნახევარია ითხოვენ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებული 100-მდე ბავშვის მშობლები, მაგრამ მიზანს ვერ მიაღწიეს.
ჯანდაცვის სამინისტრო მათ პასუხობს, რომ არსებობს არაერთი კითხვა მოთხოვნილი მედიკამენტების „უსაფრთხოებასა“ და „ეფექტიანობაზე“, არ დასრულებულა საბოლოო კვლევები და რომ არ არსებობს მედიკამენტი, რომელსაც „დიუშენის განკურნებაზე პრეტენზია“ აქვს.
ჯანდაცვის სამინისტრო საუბრობს მედიკამენტების მხოლოდ რისკებსა და საფრთხეებზე და არ ახსენებს იმ სარგებელს, რის საფუძველზეც ამ პრეპარატებს გასულ წლებში აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) და ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) ავტორიზაცია მიანიჭეს და დღეს ამ მედიკამენტებს რეგულაციებითა და ხანდახან შეზღუდვებით, მათ შორის, პაციენტების მდგომარეობის მკაცრი კონტროლით, იყენებს აშშ-ც და ევროპის არაერთი ქვეყანა.
- დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია ერთ-ერთი ყველაზე გავრცელებული და მძიმე გენეტიკური კუნთოვანი დაავადებაა ბავშვებში.
- მსოფლიოში ყოველი 3000 ბიჭიდან 1 ამ სინდრომით იბადება.
- გოგოებში ეს დაავადება იშვიათია.
- დღეს მსოფლიოში დიუშენის სინდრომით დაახლოებით 250 ათასიდან 300 ათას ადამიანამდე ცხოვრობს. საქართველოში ამ დიაგნოზით სულ 100-მდე ადამიანი, მათ შორის, უმეტესობა ბავშვია აღრიცხული.
- ამ დაავადების პირველი ნიშნები 2-5 წლის ასაკში ჩნდება. ბავშვები გვიან იწყებენ სიარულს, უჭირთ სირბილი, ხშირად ეცემიან, უჭირთ კიბეზე ასვლა, სწრაფად იღლებიან თამაშისას.
- დროსთან ერთად დაავადებაც პროგრესირებს. უკვე 6-8 წლის ასაკში ბავშვს კიდევ უფრო მეტად უძნელდება სირბილი, ჩნდება კუნთების ძლიერი სისუსტე.
- 10 წლის ასაკიდან კი ბავშვების უმეტესობა სრულად კარგავს სიარულის უნარს. ისინი ეტლში აგრძელებენ ცხოვრებას. მალევე თავს იჩენს გულისა და ფილტვის დაზიანება და მოზარდებს სუნთქვის აპარატები სჭირდებათ.
- დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით სიცოცხლის ხანგრძლივობა საშუალოდ 20 წლამდეა. თუმცა თანამედროვე მკურნალობის, ახალი მედიკამენტებისა და რეაბილიტაციის წყალობით, სიცოცხლის 10-20 წლით გახანგრძლივება შეიძლება.
უკანასკნელ წლებში FDA-მ და EMA-მ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალოდ რამდენიმე ახალი პრეპარატი დაამტკიცეს. ეს მედიკამენტები ძირითადად გენეტიკურ ან მუტაციაზე მიზანმიმართულ თერაპიას მოიცავს.
ფორუმი